Teràpies avançades

Les teràpies avançades són els tractaments que es realitzen amb medicaments innovadors, elaborats a partir de gens, cèl·lules o teixits, i s’utilitzen per prevenir, diagnosticar o tractar malalties.

Les tendències globals i àmbits d’aplicació de les teràpies avançades són en la regeneració de teixits, el tractament de malalties inflamatòries i autoimmunes, el tractament del càncer i, en general, totes les patologies que no disposen d’estratègies efectives.

Les teràpies avançades es poden classificar en tres grans grups:

• Teràpies gèniques. Els medicaments de teràpia gènica contenen gens recombinants, és a dir, trams d’ADN creats al laboratori que es transfereixen a les cèl·lules de l’organisme per corregir defectes genètics. Aquestes teràpies consisteixen a incorporar còpies noves d’un gen danyat o bé a substituir un gen defectuós o absent per una versió sana d’aquest gen. S’utilitzen tant en malalties genètiques hereditàries com en trastorns adquirits.

• Teràpies cel·lulars. Aquest tipus de medicaments contenen cèl·lules o teixits que, o bé han estat manipulats per modificar-ne les característiques, o bé es destinen a realitzar una funció diferent en l’organisme de la persona receptora de la que exercien en l’organisme de la persona donant.

• Enginyeria tissular. Els medicaments d’enginyeria tissular contenen cèl·lules o teixits d’origen humà, animal o de tots dos tipus, que han estat modificats per reparar, regenerar o substituir teixit humà. 

Les principals tendències globals i àmbits d’aplicació són:

• Regeneració de teixits (ex.: cèl·lules sanguínies per a trasplantaments, regeneració de miocardi, regeneració òssia i de cartílag, malalties neurodegeneratives...)
• Tractament de malalties inflamatòries i autoimmunes (ex.: fístules, artritis reumatoide, artrosi, diabetis mellitus...)
• Teràpies gèniques no dirigides de malalties monogèniques (ex.: malalties hematològiques, metabòliques, musculars degeneratives, oftalmològiques...)
• Tractament del càncer (ex.: virus oncolítics, immunoteràpia gènica amb CAR-T cells...)
• Teràpies gèniques dirigides o edició genètica (ex.: b-talassèmia, anèmia de Falconi, malalties degeneratives com distròfia muscular de Duchenne...)

L’aposta pel desenvolupament d’aquestes teràpies permet que el coneixement que es produeix als laboratoris i centres de recerca arribi de forma pràctica a la indústria, als hospitals i al servei públic de salut.

Segons el Biocat, les previsions econòmiques (en milions de dòlars) del futur mercat mundial, són molt importants i preveuen doblar-se o triplicar-se en només 5 anys:  

• Teràpia gènica: any 2021 $3bn a $7.5bn el 2026.
• Teràpia cel·lular: any 2021 $10bn a $27bn el 2026.
• Enginyeria de teixits: any 2019 $2,3bn a $6,8bn el 2027.

A més, el projecte comporta nombrosos beneficis per a tots els agents que intervenen en el sistema de salut de Catalunya, incloent-hi el mateix sistema:

• Ciutadania:
  • Accessibilitat a les estratègies terapèutiques més innovadores arreu del món per guarir, controlar o prevenir malalties.
  • Personalització de l’atenció.
  • Millora de la salut i la qualitat de vida.

• Professionals sanitaris i de l’àmbit de la recerca en salut:
  • Augment dels recursos disponibles per a l’atenció dels pacients.
  • Millora dels coneixements científics i de les habilitats assistencials.
  • Foment de la capacitat innovadora i del desenvolupament de talent d’emprenedors i investigadors.

• Indústria farmacèutica:
  • Reducció dels terminis de la investigació i promoció de la implantació de la innovació.
  • Introducció de noves fórmules de col·laboració i millora de les perspectives empresarials del coneixement assolit.

• Sistema de salut:
  • Millora de la sostenibilitat del sistema.
  • Consolidació de Catalunya com un país de referència mundial en la producció i el desenvolupament de teràpies avançades mitjançant el desenvolupament d’una indústria pròpia en un sector d’alt interès estratègic.

El Departament de Salut treballa en la creació d’un hub de teràpies avançades. El hub estarà format pels principals agents del sistema d’R+I que fan recerca en teràpies avançades, des d’on es genera la invenció d’aquestes tecnologies, i pel mateix Centre de Teràpies Avançades de Catalunya, que serà la infraestructura que, fent ús dels espais i capacitats existents al Banc de Sang i Teixits, s’encarregarà de la validació i els escalats preindustrials. D’aquesta manera, es garantirà en tot moment la connexió entre la recerca i el desenvolupament posterior i la comercialització d’aquestes teràpies per part del sector privat.

De la coordinació d’aquest hub se n’encarregarà el Biocat, un agent estratègic i catalitzador en la construcció, impuls i projecció de l’ecosistema català de ciències de la vida i de la salut, l’anomenada BioRegió de Catalunya.

Per assolir aquest repte, es preveu un finançament  a tres anys de 60 milions d’euros, a raó de 20 milions d’euros l’any, entre els recursos assistencials i els ajuts a la recerca. Els recursos destinats tenen un doble objectiu:

• l’adequació necessària dels espais del Banc de Sang i Teixits, per tal que s’hi puguin desenvolupar les activitats del CNTA, i
• el finançament de convocatòries i ajuts competitius per a projectes estratègics en el desenvolupament i la implementació de les teràpies avançades.

En paral·lel, s’ha creat un grup de treball que, sota la coordinació del Banc de Sang i Teixits, treballa per concretar els detalls del projecte, que finalitzarà i es presentarà al públic el febrer de 2023. Una vegada tancada aquesta fase, s’iniciarà l’execució del pla operatiu.